我国通过优先审批通道上市的罕见病药品数量几乎年年上升。今年1月新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》正式发布，明确市场独占期，为我国罕见病专门立法奠定了重要基础。全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬表示，罕见病不仅是重大的民生问题，更是驱动生物医药科技创新、培育新质生产力的战略支点。
由于人口基数大，我国罕见病患者总数并不“罕见”。当前全球预估约有10867种罕见病。在中国，据张抒扬介绍，现有罕见病患者约2000万人，每年新增超20万。近年来，国家高度重视罕见病防治工作，防治保障体系建设取得积极进展。但当前罕见病防治相关制度仍较为分散、政策协同性不足、系统性不强，在预防、诊疗、用药、医疗保障、协同机制等方面仍存在明显短板。
罕见病患者面临的主要挑战是“无药可医”或者“境外有药，境内无药”。这一挑战并非单一因素所致，而是由研发投入不足、市场规模有限、注册路径不清晰以及企业预期不确定等多重机制共同作用的结果。对制药企业而言，罕见病药物研发成本高、患者基数小，若缺乏明确的政策支持和审评通道，进入中国市场的动力长期不足。
2018年以来，国家卫健委等有关部门先后发布两批罕见病目录，罕见病逐步被纳入药品审评审批和引进机制的政策视野。根据北京病痛挑战基金会和沙利文近期发布的《2026年中国罕见病行业趋势观察报告》，除受新冠疫情影响的2022年之外，经由优先审批上市的罕见病药品数量近年来年年上升，极大提高了罕见病药物的可获得性；同时，三批临床急需境外新药名单共纳入81个品种，其中罕见病药物占据重要比例。
然而，罕见病目录外的罕见疾病的药物研发如何保障？新药上市后能否获得稳定的市场回报？引进药物甚至已经“纳保”药物如何确保生产供应？这些问题在不少创新药企人士、罕见病患者和临床专家看来，仍然缺少制度性解决方案。
从全球来看，世界范围内的罕见病药品立法已至少持续了40多年。各国或地区罕见病药品立法的一项关键措施便是“市场独占权”，它赋予孤儿药生产者一定时期内的市场排他地位。在中国，今年1月发布的新修订版《药品管理法实施条例》正式提出，对符合条件的罕见病治疗用药品，药品上市许可持有人承诺保障药品供应的，给予不超过7年的市场独占期。
推动罕见病药物研发只是罕见病立法的原因之一。这一专门性法律的制定也有望提高罕见病的综合保障水平。张抒扬在这份建议中提出，应通过立法构建覆盖研发、审评、生产、使用全过程的激励政策体系。立法还有利于推进加强我国罕见病政策与国际规则的衔接，推动我国罕见病防治经验走向世界。未来应依托专门立法建立的制度平台，积极参与全球罕见病治理，借鉴欧美等发达国家及地区建立专门孤儿药认证及管理部门、形成完备孤儿药法律法规体系的经验。
推动罕见病立法的同时北京股票配资官网，另一项长期备受罕见病业界关注的议题也被代表委员带上了今年全国两会——改变目录制管理。全国人大代表、中国工程院院士张学提出，罕见病定义的缺失往往导致科研机构和制药企业难以明确诊断技术和药品的研发方向及应用前景，医药监管部门难以制定统一的审批标准及流程，慈善组织和公益基金难以确定救助对象和范围。罕见病定义的缺失也有可能影响我国罕见病领域相关法律法规的制定和落实。
要配资网提示：文章来自网络，不代表本站观点。
热点资讯
